А. Приоритетные направления регионального научно-технического и инновационного развития Республики Башкортостан
| Вид материала | Документы |
- Программа совещания по разработке Долгосрочного прогноза научно-технического развития, 17.02kb.
- Президенте Республики Башкортостан до 1 февраля 1999 года представить на утверждение, 56.79kb.
- Концепция инновационного устойчивого развития республики беларусь проблемы регионального, 254.12kb.
- Постановление Правительства Республики Башкортостан от 22 декабря 2006 г. N 369, 990.89kb.
- Курултай Республики Башкортостан. Участие в составе жюри вечеров в стиле 18 века «Ассамблея, 111.36kb.
- План научно-исследовательской работы кафедры на 2011 год Согласованно, 398.28kb.
- Правительство Республики Башкортостан постановляет: Утвердить прилагаемую республиканскую, 425.53kb.
- Правительство Республики Башкортостан постановляет: Утвердить прилагаемую республиканскую, 420.83kb.
- 2. миссия, стратегическая цель и приоритетные направления развития мордовского государственного, 1359.08kb.
- Правительства Республики Башкортостан от 02 апреля 2010 года №104 Об итогах социально-экономического, 555.82kb.
^ 8. Специальные меры поддержки данного направления
совершенствование (в ряде случаев создание) нормативно-правовой базы, определяющей развитие данного направления, в том числе, законов об интеллектуальной собственности;
адресная поддержка уникальных научно-производственных и исследовательских в том числе стендовых комплексов в области биомедицины и ветеринарной медицины;
в связи с длительным сроком разработки и проведения клинических испытаний для отдельных проектов необходимо предусмотреть специальные механизмы финансовой поддержки (долгосрочное финансирование, долевое финансирование с участием государства и другое);
создание системы технопарков для производства минорных количеств фармсубстанций, необходимых для проведения исследований по оценке эффективности их применения.
^ 9. Другие характеристики (аспекты), которые важны для отражения текущего и перспективного развития КТ
?
VII. Паспорт критической технологии "Геномные и постгеномные технологии создания лекарственных средств"
^ 1. Наименование критической технологии (КТ)
Геномные и постгеномные технологии создания лекарственных средств
2. Основное назначение и краткая характеристика КТ
Создание новых поколений лекарственных средств, базирующихся на достижениях в расшифровке генома человека, характеризующихся высокой эффективностью, отсутствием побочных эффектов и предполагающих направленный транспорт лекарственных средств в организме.
Создание тест-систем направленных на раннюю диагностику генетических и особо опасных заболеваний на основе конъюгатов плазмонно-резонансных наночастиц с антителами, ДНК/РНК и другими биомакромолекулами
Создание профилактических вакцин нового поколения для социально-значимых заболеваний, базирующихся на данных расшифровки генома возбудителей и молекулярной иммунологии.
Разработка технологий прогнозирования факторов риска и развития заболеваний на основе расшифровки индивидуальных геномов.
Разработка технологий для оценки и выбор эффективной лекарственной терапии с ипользованием данных индивидальныго генома пациента (лечение "in silico").
Организация производства высокотехнологичных химических и биотехнологических субстанций на территории РБ. Разработка и производство аналогов импортируемых дженериковых инновационных лекарственных средств. Увеличение доли продукции отечественного производства. Внедрение новых технологий в процессы разработки и создания инновационных конкурентноспособных лекарственных препаратов. Повышение квалификации кадров, задействованных в процессах разработки, создания и производства лекарственных средств.
^ 3. Состав КТ (тематические области, методы, технологические решения)
Геномные и постгеномные технологии создания лекарственных средств охватывают следующие основные направления:
адресная доставка к клеткам корректирующего генетического материала;
поиск новых мишеней лекарственных препаратов, изучение пространственной структуры и функции белков мишеней и их лигандов;
конструирование лекарственных соединений с использованием биоинформационных технологий;
геномика, протеомика, фармакогеномика;
диагностика и терапия онкологических заболеваний на ранней стадии;
конструирование профилактических и лечебных вакцин с использованием биоинформационных технологий;
молекулярная микробиология;
расшифровка индивидуальных геномов человека;
создание индивидуального генетического портрета человека.
Создание инновационных, конкурентноспособных фармакологических препаратов для лечения онкологических заболеваний, патологий сердечно-сосудистой, центральной нервной систем и средств терапии других социально-значимых и редких заболеваний. Локализация на территории РБ высокотехнологичных производств лекарственных препаратов. Замещение импортных лекарственных средств отечественными, полный цикл производства которых находится на территории РБ. Развитие технологической базы создания новых оригинальных отечественных лекарственных средств. Усовершенствование методов доклинической оценки эффективности и безопасности вновь создаваемых лекарственных средств на уровне стандартов GLP. Разработка и внедрение новых принципов создания лекарственных средств, основанных на знании молекулярных основ патогенеза заболеваний. Создание комплексной системы по направленному синтезу и биоскринингу потенциальных лекарственных веществ.
^ 4. Области применения КТ
здравоохранение;
фармацевтика;
социальная сфера;
жизнеобеспечение, защита человека и животных, биобезопасность.
^ 5. Состояние исследований и разработок, ведущие
исследовательские центры
Наиболее перспективные разработки в данной области, превышающие мировой уровень или соответствующие ему
создание биомаркеров на основе конъюгатов плазмонно-резонансных наночастиц с настраиваемым плазмонным резонансом с биомакромолекулами антителами, ДНК, полиэтиленгликолем и др.;
новые безвирусые технология доставки целевых генов в животные клетки;
создание средств адресной доставки лекарственных препаратов на основе нанобиоматериалов;
создание противотуберкулезных соединений и вакцин на основе бактериальных факторов роста.
Развитие инноваций в области создания генно-инженерных лекарственных средств (инсулины, гормоны роста, цитокины). Создание противоэпидемических средств (уникальные вакцины, сыворотки), препаратов крови и кровезаменителей. Создание иммунобиологических препаратов. Создание препаратов на базе сырья животного и растительного происхождения. Создание и производство поливитаминных комплексов. Организация опытно-промышленного производства субстанций и лекарственных средств на основе моноклональных антител, необходимых для выпуска дорогостоящих импортозамещающих препаратов. Производство нанопрепаратов для диагностики и лечения злокачественных новообразований. Разработка систем направленной (адресной) доставки лекарственных препаратов. Совершенствование лекарственных форм. Разработка технологий производства отечественных пептидных и нуклеопептидных онкологических и неврологических препаратов. Создание дженериковых препаратов, и аналогов оригинальных зарубежных лекарственных средств. Создание антибиотиков нового поколения, противотуберкулезных препаратов, средств коррекции системы гемостаза. Разработка препарата бактериофагов для лечения инфекционных заболеваний, вызванных бактериями рода Enterobacter
^ Перспективные направления, по которым имеется наибольшее отставание от мирового уровня
адресная доставка лекарств, основанная на достижениях генной инженерии;
поиск новых мишеней лекарственных препаратов с использованием биоинформационных технологий;
ускоренная расшифровка геномов живых организмов, в том числе человека;
глобальный транскриптомный анализ регуляции генов патогенных микроорганизмов для поиска чувствительных лекарственных мишеней.
В целом отметим, что одной из системных проблем фармацевтической области, обуславливающей отставание, является низкий уровень инноваций и технологий при разработке и производстве лекарственных средств нового поколения.
^ Научные задачи, требующие первоочередного решения для успешного развития данной КТ
методы векторной доставки плазмонно-резонансных наночастиц для контрастирования злокачественных новобразований и стимуляции апоптоза методом селективной лазерной гипертермии;
конструирование, поиск и использование природных молекул, обеспечивающих доставку генетических продуктов через мембрану;
поиск новых мишеней лекарственных препаратов, изучение пространственной структуры и функции белков мишеней с использованием биоинформационных технологий;
изучение механизмов и обнаружение ключевых метаболических путей и молекул, определяющих развитие патологического процесса, для их дальнейшего использования в качестве мишеней.
Идентификация и валидация патогенетически значимых биомишений (исследования в области функциональной геномики, протеомики, использование биоинформатики). Синтез библиотек химических соединений и тестирование уже имеющихся, получение серий высокоактивных химических соединений-лидеров и передача их на доклинические испытания. Молекулярное моделирование in silico. Рациональный отбор соединений для синтеза и скрининга. Создание комплексной системы по скринингу химических веществ на ключевые фармакологически значимые типы активности. Разработка и внедрение клеточных in vitro тест-систем для высокопроизводительного скрининга потенциальных лекарств в отношении патогенетически значимых биомишений, а также для оценки токсичных свойств и возможных побочных эффектов соединений. Биологический скрининг на моделях тканей и/или организмов, на моделях животных. Решение вопросов интеллектуальной собственности, патентование.
^ Ведущие российские центры
Институт биоорганической химии им. академиков М.М. Шемякина и Ю.А. Овчинникова РАН; МГУ им. М.В. Ломоносова; Институт молекулярной генетики РАН; Институт молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта РАН; Институт физиологически активных веществ РАН., Саратовский государственный университет им. Н.Г. Чернышевского, Институт биохимии им. А.Н. Баха, Институт цитологии и генетики СО РАН, Институт биохимии и физиологии растений и микроорганизмов РАН (Саратов), ЦНИИ туберкулеза РАМН, ГНЦПМиБ Минздрав
Институт проблем химической физики РАН (ИПХФ РАН)
Институт биоорганической химии им. М.М. Шемякина и Ю.А. Овчинникова РАН (ИБХ РАН) / Лаборатория Биотестирования Филиала (“БиоТестЛаб”)
Институт элементоорганических соединений имени А.Н. Несмеянова РАН (ИНЭОС РАН)
Институт органического синтеза им. И. Я. Постовского Уральского отделения РАН (ИОС УрО РАН)
Институт органической и физической химии им А.Е. Арбузова РАН (ИОФХ РАН)
Институт органической химии им. Н.Д. Зелинского РАН (ИОХ РАН)
Институт физиологически активных веществ РАН (ИФАВ РАН)
ЗАО “Исследовательский Институт Химического Разнообразия” (ЦВТ “ХимРар”)
ГУ Институт фармакологии им. В.В. Закусова РАМН
Институт молекулярной генетики РАН (Отдел химии физиологически активных веществ, ЦКП "Центр клеточных и генных технологий")
^ Ведущие республиканские центры
Институт органической химии Уфимского научного центра РАН (ИОХ УНЦ РАН)
Институт биохимии и генетики Уфимского научного центра РАН (ИБГ УНЦ РАН)
Институт нефтехимии и катализа Уфимского научного центра РАН (ИНК УНЦ РАН)
ГОУ ВПО “Башкирский государственный медицинский университет РОСЗДРАВА”
Филиал “Иммунопрепарат” ФГУП НПО "Микроген" МЗСР РФ
^ 6. Характеристика технологических заделов и производственного потенциала, ведущие производственные центры
Наиболее перспективные разработки/опытные образцы:
генно-инженерные вакцины для диагностики и лечения социально-значимых болезней с возможностью наработки продукта в растениях;
обнаружены и исследованы бактериальный факторы роста белковой природы семейства Rpf ( в том числе у возбудителя туберкулеза). Показано, что эти белки являются перспективными мишенями для создания новых противотуберкулезных средств. Получены аттенуированные штаммы возбудителя по генам rpf, которые демонстрируют хороший защитный эффект на животных в качестве живых вакцин.
Производство на заводе “Фармстандарт-УфаВита” рекомбинантных человеческих инсулинов “Биосулин” и генно-инженерного гормона роста “Растана”, являющегося полностью отечественной разработкой. Производство на предприятии "Иммунопрепарат" вакцины против вируса гриппа “Гриппол” и первой российской вакцины против гриппа A/H1N1 "Пандефлю". Предприятие производит также антитоксические сыворотки, иммуноглобулины, альбумины и другие препараты крови; препараты для коррекции нормофлоры кишечника и другие желудочные средства; цитомедины; ферменты, растворы; бактериофаги; диагностические средства и биогенные препараты. Среди разработок - препараты, защищеные патентами и не имеющие аналогов в мире: пиобактериофаг поливалентный очищенный жидкий, бактериофаг клебсиелл поливалентный очищенный жидкий, бактериофаг клебсиелл пневмонии, церебролизат, хондролон®, простакор®, иммуновенин®, фосфагель® и другие лекарственные средства. В ближайшее время ожидается выпуск новых препаратов: меговир® (иммуноглобулин против цитомегаловируса), даларгин раствор для внутривенного и внутримышечного введения, простакор - раствор для внутримышечного введения, СПСА-вакцина, Иммуновак-ВП-4 и др.
^ Инженерные задачи, требующие первоочередного решения:
конструирование генных чипов и создание анализаторов для выявления изменения в последовательности ДНК человека на уровне одного нуклеинового основания;
создание генно-инженерных конструкций для диагностики и лечения социально-значимых болезней с возможностью наработки продукта в растениях;
создание производственных мощностей и технологий по извлечению и переработке растительного сырья при наработке вакцин нового поколения.
Осуществление технического перевооружения предприятий фармацевтической отрасли. Переоборудование производств в соответствии со стандартами GMP.
^ Ведущие российские производственные центры:
ГНЦПиМ Минздрав; предприятия, входящие в группу компаний “Фармстандарт” в которую входят ОАО («Фармстандарт-Лексредства», ОАО «Фармстандарт-Октябрь», ОАО «Фармстандарт-Томскхимфарм», ОАО «Фармстандарт-УфаВИТА», ОАО «Тюменский завод медицинского оборудования и изделий», ООО «Фармстандарт-Фитофарм-НН», ООО «Фармстандарт», ЗАО «МАСТЕРЛЕК»); ОАО “Верофарм”; предприятия компании «Валента» (Щелковский витаминный завод и ОАО «Новосибхимфарм»); ЗАО «Эвалар»; «Вектор», «Сотекс», «БИОТЭК», «Акрихин», «Канонфарма», «Лекко», «Эллара МЦ», «Мир-Фарм», “Биокад”, “Сотекс” и др.
Ведущие республиканские производственные центры:
“Фармстандарт-УфаВита”, филиал “Иммунопрепарат”
^ 7. Рынки инновационных продуктов и услуг, создаваемых
(оказываемых) с использованием данной КТ
Важнейшие инновационные продукты, создаваемые с использованием данной технологии
высокоселективные лекарственные препараты, направленные на мишени клеточных мембран;
лекарственные препараты внутриклеточного действия;
лекарственные препараты на основе модифицированных фрагментов ДНК для генной терапии;
лекарственные препараты на основе гуманизированных моноклональных антител;
высокотехнологичные научно-производственные услуги для российских и международных научных учреждений и фармацевтических компаний;
вакцины против широкого круга заболеваний;
лекарственные препараты на основе нейропептидов;
новые методы лечения онкологических заболеваний.
| № | Важнейшие инновационные продукты и услуги (продуктовые инновации) и процессные инновации | Сфера практического использования продуктов и услуг* | Используемые технологии (составляющие КТ), которые имеют решающее значение для реализации продуктов | Возможные ежегодные объемы продаж в рассматриваемом периоде, млн. руб. |
| 1. | Углубленное изучение механизмов действия антиаритмического средства “Аллапенин” (ИБГ УНЦ РАН совместно с Институтом органической химии УНЦ РАН, Уфа) | Практическое здравоохранение | Испытания на животных моделях; исследования с использованием in vitro клеточных систем; геномные и постгеномные технологии анализа механизмов действия лекарственных средств | Оценка затруднительна |
| 2. | Доклинические исследования оригинального производного 5-амино-3-азатрицикло- [5.2.1.02,6]деканона, обладающего антиаритмической и ноотропной активностью (ИБГ УНЦ РАН совместно с Институтом органической химии УНЦ РАН, Уфа) | Практическое здравоохранение | Испытания на животных моделях; исследования с использованием in vitro клеточных систем; геномные и постгеномные технологии анализа механизмов действия лекарственных средств | Оценка затруднительна |
| 3. | Углубленное изучение механизмов действия нового ноотропного средства “Ноопепт” с целью перспектив его использования для патогенетической терапии болезни Альцгеймера (ИБГ УНЦ РАН совместно с ГУ НИИ Фармакологии им. В.В. Закусова РАМН, Москва) | Практическое здравоохранение | Испытания на животных моделях; исследования с использованием in vitro клеточных систем; геномные и постгеномные технологии анализа механизмов действия лекарственных средств | Оценка затруднительна |
| 4. | Углубленное изучение механизмов действия оригинального лекарственного средства для повышения умственной и физической работоспособности “Ладастен” (ИБГ УНЦ РАН совместно с ГУ НИИ Фармакологии им. В.В. Закусова РАМН, Москва) | Практическое здравоохранение | Испытания на животных моделях; исследования с использованием in vitro клеточных систем; геномные и постгеномные технологии анализа механизмов действия лекарственных средств | Оценка затруднительна |
| 5. | Углубленное изучение механизмов действия оригинального селективного анксиолитика “Афобазол” (ИБГ УНЦ РАН совместно с ГУ НИИ Фармакологии им. В.В. Закусова РАМН, Москва) | Практическое здравоохранение | Испытания на животных моделях; исследования с использованием in vitro клеточных систем; геномные и постгеномные технологии анализа механизмов действия лекарственных средств | Оценка затруднительна |
| 6. | Создание in vitro клеточных систем для оценки цитотоксического действия новых лекарственных веществ | Фармацевтическая промышленность | Доклинические испытания лекарственных веществ с использованием высоких технологий | Оценка затруднительна |
| 7. | Создание in vitro клеточных модельных систем для высокопроизводительного скрининга библиотек химических соединений | Фармацевтическая промышленность | Доклинические испытания лекарственных веществ с использованием высоких технологий | Оценка затруднительна |
| 8. | Пиобактериофаг поливалентный очищенный | Медицина, медицинская промышленность | Технология приготовления предусматривает совместное периодическое динамическое гомогенное глубинное культивирование бактерий и бактериофагов в ферментерах в условиях интенсивной аэрации и перемешивания, с последующей очисткой от бактериальных метаболитов, антигенов, токсинов и балластных веществ культуральной среды | 17,28 млн. руб (стоимость производства) |
| 9. | Бактериофаг клебсиелл пневмонии очищенный | То же | То же | 2,16 млн. руб (стоимость производства) |
| 10. | Бактериофаг клебсиелл поливалентный очищенный | То же | То же | 6,48 млн. руб (стоимость производства) |
| 11. | Бактериофаг энтеробактер поливалентный очищенный | То же | То же | 2,16 млн. руб (стоимость производства) |
^ Эффекты от внедрения данной технологии
увеличения средней продолжительности жизни за счет более ранней диагностики онкологических заболеваний и повышения эффективности лечения;
уменьшение смертности от социально-значимых заболеваний;
увеличение эффективности лечения больных;
активизация импортозамещения, так как большая часть средств диагностики (например онкозаболеванией) составляют импортные препараты;
создание принципиально новых продуктов для генетической коррекции заболеваний, так как многие задачи не решены западными странами.
переход на инновационную модель развития фармацевтической промышленности РФ за счет стимулирования разработки и производства инновационных лекарственных средств;
увеличение обеспеченности населения РФ жизненно необходимыми и важнейшими лекарственными средствами отечественного производства, частичное импортозамещение, обеспечение лекарственной безопасности РФ;
повышение конкурентоспособности отечественной фармацевтической промышленности;
повышение квалификации кадров, занятых в фармацевтической промышленности;
увеличение объема производства, интенсификация производственных процессов за счет внедрения новых технологий получения биомассы бактериофагов и очистки препаратов от бактериальных токсинов, метаболитов и балластных веществ культуральной среды, улучшение качества препаратов;
увеличение объемов производства и размера прибыли фармацевтических производителей Башкортостана (рентабельность по ряду препаратов – не менее 40%);
социальные (повышение качества жизни, сокращение сроков госпитализации и рецидивов заболеваний, отсюда – повышение качества жюизни, замена (импорзамещение) антибиотиков на альтернативные высокоэффективные препараты – бактериофаги) и др.