Величина, що характеризуСФ статистичний ефект. Аналiз результатiв медико-бiологiчних дослiджень
Информация - Медицина, физкультура, здравоохранение
Другие материалы по предмету Медицина, физкультура, здравоохранение
Величина, що характеризуСФ статистичний ефект. Аналiз результатiв медико-бiологiчних дослiджень
1. Основна мета клiнiчних дослiджень. Методи порiвняння з початковим станом.
Пiд час проведення клiнiчних дослiджень зазвичай мають на метi 2 основнi цiлi: по-перше, оцiнити дiю пропонованого препарату (або лiкування) на пацiСФнтiв (або здорових добровольцiв), включених в дане дослiдження, по-друге, бiльш загальна мета на основi отриманих результатiв передбачити майбутнiй можливий клiнiчний результат при впровадженнi препарату (або методу лiкування), що вивчаСФться, в широку практику.
РЖншими словами, основною формальною метою клiнiчних дослiджень СФ оцiнка ефекту (в широкому значеннi слова) у групи осiб, що вивчаСФться, для того, щоб можна було сказати, який лiкувальний ефект можливий або швидше за все можливий з погляду теорii iмовiрностi в майбутньому. Можна сказати, що вирiшити першу задачу на практицi досить складно, тодi як другу екстремально складно, якщо взагалi можливо.
Для того, щоб грамотно планувати клiнiчне дослiдження, необхiдно з найпершого етапу сформулювати його мету i спробувати зрозумiти, якi саме показники можна використовувати для демонстрацii i порiвняння ефекту даного методу. Зазвичай один з таких показникiв вважаСФться основним,
а iншi додатковими. З погляду математики i статистики, не iснуСФ принциповоi вiдмiнностi мiж ефектами, якi медики вiдносять до прямоi або побiчноi дii. Надалi ми не зупинятимемося на медичних визначеннях показникiв ефекту. Проте доцiльно визначити поняття ефект або ефект терапii, що в результатi вивчаСФться, в контекстi клiнiчних дослiджень i математичноi статистики. У загальному виглядi це визначення може звучати так: ефектом будь-якого лiкування у конкретного пацiСФнта називаСФться рiзниця мiж тим, що вiдбулося з даним пацiСФнтом в результзi вiдмови вiд лiкування даним методом. Зазвичай виникають деякi практичнi труднощi при такому пiдходi до визначення ефекту. Так, наприклад, одна з них була повязана з тим, що це визначення ефекту дано в термiнах вибору. Друга з тим, що, спостерiгаючи за тим, що вiдбулося в результатi проведення даного лiкування, неможливо спостерiгати, що могло б вiдбутися. РЖ, нарештi, третя неможливо оцiнити, що було б саме з цим пацiСФнтом, якби його лiкували iншим методом. Таке порiвняння можливо лише на основi вивчення паралельних груп або на основi iсторичного контролю, при цьому не тiльки порiвнюванi методи лiкування, але i самi пацiСФнти можуть розрiзнятися, i не завжди всi вiдмiнностi можливо врахувати. Незважаючи на цю тонкiсть, з прийняття такого визначення вiдразу витiкаСФ ряд важливих практичних висновкiв.
Найважливiшим висновком СФ те, що ефект визначаСФться не просто як рiзниця мiж показниками пацiСФнта до i пiсля проведення терапii, хоча у багатьох випадках ефект можна оцiнювати саме так. Такий метод порiвняння називаСФться порiвняння з початковим станом (baseline comparison). He у всiх випадках використання цього пiдходу приводить до бажаних результатiв. ПроiлюструСФмо справедливiсть цього твердження на прикладах. Так, припустимо, що ми маСФмо справу з невилiковним захворюванням, яке припускаСФ прогресивне погiршення стану пацiСФнта. Випробування нового препарату показало, що, наприклад, через 5 рокiв його вживання рiзниця мiж початковими i результуючими показниками пацiСФнтiв дорiвнюСФ нулю, тобто погiршення стану не вiдбулося, що саме по собi свiдчить про наявнiсть клiнiчного ефекту. Проте при такому виборi способу оцiнки ефекту лiкування формально ми отримаСФмо повну вiдсутнiсть будь-якого ефекту вiд лiкування даним препаратом.
Ще один цiкавий приклад стосуСФться оцiнки ефекту. Уявiть собi, що в клiнiчних дослiдженнях лiкарського препарату беруть участь 10 осiб: 5 одержують препарат, що вивчаСФться, а 5 плацебо. В результатi проведення даноi терапii передбачаСФться збiльшення значення якогось клiнiчного показника X, ця змiна i оцiнюватиме ефект. Припустимо, в результатi випробувань були отриманi такi значення змiн показника X -0,2; -0,1; 0,0; 0,2; 0,5 для групи, що одержуСФ активне лiкування, i -0,5; -0,4; -0,3; -0,1; 0,2 у разi плацебо. Видно, що навiть не у всiх пацiСФнтiв першоi групи був досягнутий ефект щодо критерiю даного дослiдження. Проте можна помiтити, що вiднiмання 0,3 iз всiх значень показника в першiй групi даСФ вiдповiдне значення показника в другiй (данi пiдiбранi так спецiально для наочностi). Отже на основi запропонованого нами загального визначення ефекту можна сказати, що кожен пацiСФнт першоi групи в результатi проведення лiкування одержуСФ додаткове полiпшення даного параметра на 0,3 одиницi порiвняно з вiдсутнiстю даноi терапii (плацебо). Це ще одна iлюстрацiя того, наскiльки важливо неформально ставитися до вибору параметрiв для оцiнки ефекту й аналiзу отриманих результатiв.
РЖнший, не менш показовий, приклад був повязаний з використанням методу регресii для демонстрацii наявностi ефекту вiд терапii, що проводиться. Припустимо, проводиться гiпотетичне неконтрольоване дослiдження вигаданого препарату, скажiмо, для нормалiзацii тиску систоли. Нехай початкова вибiрка пацiСФнтiв складаСФться з пацiСФнтiв як з пiдвищеним, так i зi зниженим тиском. Тиск сис?/p>