Плани та методи клСЦнСЦчних дослСЦджень

Информация - Медицина, физкультура, здравоохранение

Другие материалы по предмету Медицина, физкультура, здравоохранение



слСЦдженнСЦ передбачено n перСЦодСЦв, число рСЦзниць мСЦж показниками до СЦ пСЦсля чергового перСЦоду (позначимо iх Yi) дорСЦвнюСФ вСЦдповСЦдно n 1. ТодСЦ СЦндекс ефективностСЦ можна визначити як

Позитивне значення даного показника свСЦдчить про ефект лСЦкування, близькСЦсть до нуля про вСЦдсутнСЦсть такого ефекту, негативне про негативний ефект.

План паралельних груп найпоширенСЦший варСЦант; бСЦля 95% клСЦнСЦчних дослСЦджень проводиться вСЦдповСЦдно до плану такого типу. Загальна кСЦлькСЦсть пацСЦСФнтСЦв при цьому залежить, у тому числСЦ, вСЦд кСЦлькостСЦ груп, СЦ може виявитися достатньо великою з урахуванням мСЦжСЦндивСЦдуальних вСЦдмСЦнностей. За допомогою вказаних вище способСЦв рандомСЦзацСЦi пацСЦСФнтСЦв випадковим чином розподСЦляють у групи. Точне порСЦвняння ефективностСЦ рСЦзних методСЦв лСЦкування можливе лише при дотриманнСЦ умов однорСЦдностСЦ груп хворих, що порСЦвнюються, за всСЦма ознаками.

Деяка модифСЦкацСЦя цього методу багатогрупова модель застосовуСФться, наприклад, пСЦд час вивчення впливу рСЦзних доз препарату. КрСЦм того, вСЦдома так звана неоднорСЦдна модель, у цьому випадку на першому етапСЦ всСЦ пацСЦСФнти одержують лСЦкування, що вивчаСФться, а потСЦм пацСЦСФнти, якСЦ продемонстрували наявнСЦсть реакцСЦi на терапСЦю, що проводиться, за допомогою методСЦв рандомСЦзацСЦi розподСЦляються за групами для проведення подальшого дослСЦдження.

План гра на лСЦдера припустимий, порСЦвнюються 2 варСЦанти терапСЦi, кожен пацСЦСФнт одержуСФ одну СЦ ту саму терапСЦю (рСЦзнСЦ пацСЦСФнти починають з рСЦзних терапСЦй) протягом стСЦлькох тимчасових СЦнтервалСЦв, поки в кСЦнцСЦ одного з них не буде знайдений неуспСЦх. ПСЦсля цього у даного пацСЦСФнта вСЦдбуваСФться змСЦна терапСЦi.

ПослСЦдовний план застосовуСФться для дослСЦдження нових сильнодСЦючих препаратСЦв, крСЦм того, у разСЦ вживання плану паралельних груп такий пСЦдхСЦд можна використовувати, якщо результат порСЦвняння стаСФ очевидним ще до кСЦнця дослСЦдження. Цей статистичний метод застосовуСФться для порСЦвняння двох препаратСЦв або препарату з плацебо. НеобхСЦдною умовою СФ достатньо швидкий прояв ефекту лСЦкування, тому зазвичай використовуСФться у разСЦ лСЦкування гострих захворювань.

При цьому кСЦлькСЦсть пацСЦСФнтСЦв не визначаСФться наперед (вСЦдкритий дизайн), а процес дослСЦдження зупиняСФться пСЦсля отримання СЦнформацСЦi про ефект пСЦд чаiерговоi СЦнспекцСЦi результатСЦв, якщо була знайдена яскраво виражена перевага одного з методСЦв.

ВСЦдома також модифСЦкацСЦя даного методу, коли максимальний розмСЦр груп обмежуСФться на етапСЦ планування (закритий дизайн). РЖснують рСЦзнСЦ правила зупинника (або останову технСЦчний термСЦн) такоi процедури дослСЦдження. НайвСЦдомСЦшим СФ граничний пСЦдхСЦд (boundary арproach): наперед окреслюСФться область продовження дослСЦдження (залежно вСЦд мети дослСЦдження) на графСЦку залежностСЦ кумулятивноi вСЦдмСЦнностСЦ величин ефекту до моменту даноi СЦнспекцСЦi Zi вСЦд СЦншоi статистичноi СЦнформацСЦйноi змСЦнноi К (як К може використовуватися СЦ кСЦлькСЦсть включених пацСЦСФнтСЦв), в термСЦнах якоi вимСЦрюСФться варСЦабельнСЦсть Zi за умови справедливостСЦ нульовоi гСЦпотези про вСЦдсутнСЦсть ефекту терапСЦi. Наприклад, у разСЦ урахування ефекту в альтернативнСЦй формСЦ (СФ нСЦ) можливий такий варСЦант розрахунку статистики Zi = (iSe- Sc)/2, де Se та Sc успСЦхи в порСЦвнюваних терапСЦях вСЦдповСЦдно.

Статистика V= S- F/(4n), де S, F СЦ n загальне число успСЦхСЦв, невдач СЦ пацСЦСФнтСЦв вСЦдповСЦдно. Верхня СЦ нижня межСЦ областСЦ продовження дослСЦдження обчислюються так, щоб при iх перетинаннСЦ дослСЦдження можна було зупинити, зробивши однозначний висновок про перевагу однСЦСФi з терапСЦй. Класичний пСЦдхСЦд до послСЦдовного дизайну припускаСФ проведення попарних порСЦвнянь пацСЦСФнтСЦв у групах.

Проте дуже мало клСЦнСЦчних дослСЦджень дСЦйсно проводилося за такою схемою, оскСЦльки випадково вибранСЦ пари можуть СЦстотно вСЦдрСЦзнятися за багатьма прогностичними чинниками. Для усунення цього обмеження був запропонований так званий груповий послСЦдовний дизайн, який передбачаСФ розподСЦл всСЦСФi множини пацСЦСФнтСЦв на пСЦдгрупи, кСЦлькСЦсть яких дорСЦвнюСФ кСЦлькостСЦ передбачуваних СЦнспекцСЦй результатСЦв.

У кожнСЦй пСЦдгрупСЦ половина пацСЦСФнтСЦв одержуСФ одну терапСЦю, половина СЦншу терапСЦю, статистичний аналСЦз проводиться щоразу, як тСЦльки закСЦнчуСФться збСЦр СЦнформацСЦi для черговоi пСЦдгрупи. РЖ щоразу данСЦ для вже проаналСЦзованих пСЦдгруп перераховуються. РСЦвень значимостСЦ при такСЦй процедурСЦ вибираСФться з урахуванням множинних порСЦвнянь. В СЦншому, цей пСЦдхСЦд не вСЦдрСЦзняСФться вСЦд класичного.

ОскСЦльки на вСЦдмСЦну вСЦд плану паралельних груп в даному випадку кСЦлькСЦсть пацСЦСФнтСЦв не визначаСФться наперед, не може виникнути ситуацСЦя, коли зСЦбраних даних не вистачаСФ для формування статистично значущого висновку про вСЦдмСЦннСЦсть в ефектСЦ.

МультицентровСЦ дослСЦдження це дослСЦдження, якСЦ проводяться за СФдиною методикою СЦ програмою одночасно в декСЦлькох лСЦкувальних установах, що дозволяСФ скоротити термСЦни збирання необхСЦдного обсягу СЦнформацСЦi. КСЦлькСЦсть пацСЦСФнтСЦв при цьому зростаСФ не пропорцСЦйно, оскСЦльки необхСЦдно врахувати мСЦжцентрову варСЦацСЦю параметрСЦв, що цСЦкавлять. РЖснуСФ думка, що мультицентровСЦ клСЦнСЦчнСЦ дослСЦдження можуть виявитися неефективними, якщо в кожному центрСЦ у процес дослСЦдження була включена рСЦзна кСЦлькСЦсть пацСЦСФнтСЦв.

Статистичний аналСЦз даних мультицентрових дослСЦджень вимагаСФ особливоi уваги. Багато вчених сходяться на думцСЦ, що, незважаючи на те, що в основСЦ мультицентрових дослСЦджень лежить СФдиний протокол, умови проведення дослСЦдження в кожному центрСЦ можуть приводити до т