Генная терапия – новая эра новой эры
Информация - История
Другие материалы по предмету История
лина, приводящие к диабету, описаны как уникальные наследственные болезни. А при остальных (практически всех) случаях этой болезни ген инсулина не нарушен. Но функционирует он только в ?-клетках поджелудочной железы (и весьма ограниченно в некоторых клетках центральной нервной системы). А во всех остальных выключен множественной, для надежности, регуляцией. Человек может умирать от нехватки инсулина, но регуляция не позволит включиться ни одному гену инсулина ни в одной другой клетке. Поэтому при генной терапии массовых патологий, в силу указанных особенностей, создают такие молекулярные конструкции, в которых клеточная регуляция не может выключить вводимый ген, хотя на собственный, резидентный, она действует. Достигается это тем, что у гена убираются все “свои” регуляторные участки и ставятся другие. Возникает молекулярная химера структурный ген (кодирующий белок) остается исходным (таким же как в клетках), а регуляторные последовательности берутся от иных генов (часто вообще не клеточных). Теперь клетка не может выключить своей регуляцией вводимый извне ген. И он будет функционировать на заданном уровне, уйдя от нарушенной в организме регуляции.
Остается последняя задача ввести созданную молекулярную конструкцию в клетки организма. Принципиально это можно осуществить двумя путями. Первый путь предусматривает извлечение из организма клеток (стволовых или вообще способных к размножению), обработку их созданным генетическим материалом (если надо с последующим отбором и подращиванием) и возвращение в организм. По второму пути молекулярная конструкция вводится непосредственно в организм в кровь или прямой инъекцией в ткань.
Для того, чтобы конструкция вошла в клетки, ее одевают в вирусный капсид, соединяют с лигандом к соответствующему рецептору, помещают в липосому и т. д.
История состояния на сегодня и прогноз развития на обозримую перспективу генных технологий в медицине.
Рекомбинантные белкиГенная
диагностикаПоследовательность геномаГенная
вакцинацияГенная терапияИскусственные органыВнутриклеточная иммунизацияБелковая
инженерияГенная инженерия человека1972Сформировано представление об общности молекулярных основ живогоСоздание техники рекомбинантных ДНК ???1980Первый генно-инженерный синтез пептида человека (соматостатин) в бактериях
?
Первый, санкционированный к применению, пептид человека (инсулин), полученный в бактериях по генно-инженерной технологииПервые несанкционированные опыты на людях по генной терапии (аргининемия), называемой тогда “генной инженерией человека”
?
Вторая группа несанкционированных опытов на людях по генной терапии, все еще называемой “генной инженерией человека”Разработка на животных технологий изменения в поколениях методами генной инженерии ?????????1990Широкое получение рекомбинантных белков и пептидов для лечения, иммунизации и диагностикиЗакладываются основы генной диагностики
?
Быстрое совершенствование и расширение возможностей генной диагностикиСоздан и начал функционировать проект “Геном человека”Работы по генной вакцинации с использованием "параллельных" вакцинПервые санкционированные опыты на людях по отработке технологии генной терапии
?
Первые санкционированные опыты на людях по генной терапии с целью леченияЗакладываются основы технологий уничтожения заданных клеток в организме. Создание технологий получения кожи человекаФормирование первых представлений о внутриклеточной вакцинацииРазработка общих теоретических представлений белковой инженерииПолучение первых моделей наследственных болезней на животных и стремительно набирающая темпы разработка технологии изменения в поколениях модельных животных методами генной инженерии ?????????1997Массовая индустрия, применение, испытания и получение новых рекомбинантных белков и пептидов человека для лечения, иммунизации и диагностики. Здесь уже фактически нет ограниченийПеренос генной диагностики в клиники, расширение ее спектра, нарастающие темпы разработки практически приемлемых технологий генной диагностики зиготСтремительно развивается проект “Геном человека”, определена первичная последовательность более 10% всех структурных генов человекаБыстро набирающие темпы исследования по генной вакцинацииНабирающая темпы и расширяющаяся по номенклатуре генная терапия человека с массовой развивающейся базой и подготовкой новых возможностейСоздание и разработка различных технологий уничтожения любых заданных клеток на животных моделях. Разработка технологий получения искусственных биологических органов и разных тканейПервые санкционированные опыты на людях по внутриклеточной иммунизации, лавинообразный рост исследованийМедленно и очень тяжело, но неуклонно набирают темпы исследования по белковой инженерииМассовое получение моделей наследственных болезней человека на животных и продолжение совершенствования технологии широких изменений в поколениях ?????????2000Массовое применение рекомбинантных белков в медицине становится рутиннымГенная диагностика становится рутинным клиническим анализом. Начало практического перехода к диагностике дефектов одновременно нескольких генов, а так же патологий, при которых влияние генов выражено "слабо"Определение четверти всех структурных генов человека и быстрое дальнейшее продвижение программы “Геном человека”Первые санкционированные опыты на людях по ген?/p>