* Синдром Нунана (Нунан-синдром, Тернеровский фенотип) (Q87.1) Синдром Нунана - мужской вариант синдрома Тернера (мужской фенотип при синдроме Тернера, с нормальным кариотипом, псевдосиндром Тернера).
(12q22) Популяционная частота неизвестна.
Минимальные диагностические признаки: крыловидные складки на шее, аномалии грудной клетки, крипторхизм, врожденные пороки правых отделов сердца.
Клиническая характеристика. Типичны черты лица: гипертелоризм (84%), эпикант (51%), антимонголоидный разрез глаз (83%), птоз век (66%), микрогнатия (69%). Отмечаются низко посаженные уши (62%), со складчатым завитком (84%), арковидное небо (65%), расщелина языка, открытый прикус и другие нарушения прикуса (52%), миопия, кератоконус, косоглазие. Низкий рост волос на затылке (81%). Крыловидные складки на шее (78%), шея короткая, широкая.
Грудная клетка щитообразная, сосковый гипертелоризм, грудина выступает в проксимальной части и западает в дистальной (77%). Характерны низкий рост (72%), вальгусная деформация локтевых суставов (86%), иногда сочетающаяся с минимальными деформациями костей и стоп.
Нередко встречаются кифосколиоз, аномалии позвоночника. Возможен периферический лимфатический отек (37%), реже - гиперэластичная кожа, келлоидные рубцы.
В 55% случаев имеются пороки сердца и крупных сосудов: стеноз легочной артерии, открытый артериальный проток, дефекты перегородок, тетрада Фалло. Приблизительно в 80% случаев поражены правые отделы сердца; описана также гипертрофия левого желудочка и межжелудочковой перегородки.
У 27% больных отмечаются пороки мочевыводящей системы (обструктивная уропатия, гидронефроз, удвоение лоханок, гипоплазия почек). Характерен гирсутизм. Функция половых желез варьирует от полного агонадизма до сохранения фертильности. У женщин может наблюдаться как нормальный менструальный цикл, так и первичная или ранняя вторичная аменорея. У 70% мужчин выявляют односторонний, реже двусторонний, крипторхизм. Фертильность может сохраняться.
Маскулинизация в пубертатном периоде протекает нормально.
Умственная отсталость (дебильность) выражена у 61% больных. В то же время известны больные с нормальным или высоким интеллектом.
Дифференциальный диагноз: синдром Шерешевского - Тернера, синдром множественных лентиго, аномалия Клиппеля-Фейля; синдром моносомии X-хромосомы, синдром Аарскога.
* Синдром Марфана (Q 87.4 ) Синдром Марфана (долихостеномелия) - наследственное заболевание соединительной ткани с вовлечением скелетно-мышечной и сердечно-сосудистой систем и патологией глаз.
Мутантный ген фибриллина - 1 в хромосоме 15q15Цq21.3, атипичные формы синдрома Марфана вызваны мутациями гена белка, трансформирующего фактор роста (14q24). Частота - 1 : 10 000 - 20 000.
Клиника:
Опорно-двигательный аппарат: высокий рост, диспропорция в длине туловища и конечностей, арахнодактилия, плоскостопие, долихостеномелия, конечности (особенно дистальные отделы) длинные и тонкие, гиперподвижность суставов или контрактура суставов. Часто встречаются сколиоз (60%), грудной лордоз, гиперкифоз, воронкообразная или килевидная грудная клетка, характерны широкие промежутки между рёбрами. Долихоцефалия, узкое УптичьеФ лицо, высокое арковидное небо. Ушные раковины тонкие и малоэластичные. Общая гипотония и гипотрофия мышечной ткани.
Недоразвитие вертлужной впадины.
Глаза: двусторонний подвывих хрусталика (75%), иридодонез (дрожание хрусталика), сферофакия (шаровидная форма хрусталика), микрофакия (уменьшение размеров хрусталика), миопия высокой степени, отслойка сетчатки, гетерохромия радужки, мегалокорнеа и голубые склеры.
Сердечно-сосудистая система: вегето-сосудистые растройства. Изменены границы сердца, систолический и диастолический шум, аневризма лёгочного ствола, аортальная регургитация, расслоение аорты, застойные сердечные нарушения, кальцификация митрального отверстия, аритмия. Геморрагический синдром. У детей чаще митральная регургитация в результате пролапса митрального клапана Наружный покров: паховые грыжи, атрофические стрии.
Легочная система: спонтанный пневмоторакс.
ЦНС: эктазия твердой мозговой оболочки, включая пояснично-крестцовое менингоцеле, аномалии развития.
Диагностика: клиника, параклиника (гиперэкскреция с мочой гликозаминогликанов и оксипролина). Обзорные рентгенограммы позвоночного столба в период роста (сколиоз, остеопороз метафизов). Ежегодные скрининговые ЭКГ, начиная с пубертатного периода (бессимптомная дилатация аорты, дегенерации клапанов).
Тактика ведения: наблюдение у терапевта, кардиолога, офтальмолога, хирурга и ортопеда.
Ограничение физической активности.
Хирургическое лечение: реконструктивная сердечно-сосудистая операция.
екарственная терапия: пропранолол (анаприлин) для предупреждения раннего расслоения аорты.
Эстрогены в сочетании с прогестероном у девушек для пропорционального полового созревания.
Прогноз для жизни при адекватной коррекции благоприятный.
Дифференциальный диагноз: гомоцистинурия, арахнодактилия контрактурная врожденная, синдромы Стиклера, Билса, Элерса - Данло, врожденной гиперрастяжимой кожи с марфаноподобным фенотипом, расслоение стенки артерий с лентигинозом, трисомия 8 и др.
* Синдром Хаммена-Рича (J84.1) Синдром Хаммена-Рича (диффузный идиопатический интерстициальный фиброз легких, диффузный фиброзирующий альвеолит, идиопатический фиброзирующий альвеолит) - быстро прогрессирующий диффузный пневмофиброз с развитием дыхательной недостаточности, гипертензии малого круга кровообращения и легочного сердца.
Манифестация клиники в различном возрасте, мужчины поражаются чаще.
Минимальные диагностические признаки: симптомы хронической легочной недостаточности, рентгенологические признаки фиброза легких.
Клиника: начало острое, с лихорадкой, кашлем с мокротой и быстро нарастающей одышкой. В других случаях - постепенное, и первый симптом - деформация пальцев в виде барабанных палочек.
Аускультативно: распространенная звонкая крепитация в нижних отделах легких. Ведущие признаки: нарастающая одышка, малопродуктивный кашель, чувство стеснения в груди. Далее нарастают явления дыхательной недостаточности, цианоз, признаки гипертензии малого круга кровообращения и хронического легочного сердца, кровохарканье. Появление лихорадки связано с возникновением бактериальной пневмонии.
Диагностика: на основании клинической и рентгенологической картины. Ранними рентгенологическими признаками являются усиление и деформация легочного рисунка, в нижних и средних отделах легочных полей, их прозрачность понижается за счет появления множества тяжистых теней, идущих радиально от корней к периферии по ходу бронхов и сосудов. Характерен сетчатый, ячеистый рисунок, из-за разрастания соединительной ткани вокруг долек и ацинусов. По мере прогрессирования процесса - уплотнение теней и утолщение пристеночной, междолевой и диафрагмальной плевры, вовлечение верхних отделов легких, появление нечетких очаговых небольших, сливающихся теней. Снижение подвижности диафрагмы, облитерация ребернодиафрагмальных синусов. При далеко зашедшем процессе по периферии легочных полей появляются кистовидные полости до 2-3 см, с уровнем жидкости. Томография и бронхография позволяют обнаружить бронхоэктазы в нижнемедиальных отделах легких. При исследовании функции внешнего дыхания - рестриктивный тип нарушения вентиляции, снижение диффузионной способности легких, артериальная гипоксемия. Для уточнения диагноза - исследуют трансбронхиальный или трансторакальный биоптат легкого, бронхоальвеолярную лаважную жидкость. В периферической крови - ускоренное СОЭ, дыхательный эритроцитоз, гипергаммаглобулинемия, наличие ревматоидных и антинуклеарных факторов, повышение уровня Ig A.
ечение: в начальной фазе - глюкокортикостероиды (преднизолон), при выраженном фиброзе - цитостатики (азатиоприн, циклофосфамид), купренил.
Прогноз: неблагоприятный, средняя продолжительность жизни с момента появления первых симптомов 4-6 лет. При своевременно начатом лечении возможно улучшение качества жизни, с сохранением работоспособности.
Дифференциальный диагноз: туберкулез легких, саркоидоз, пневмокониоз, пневмомикоз, лимфогенный карциноматоз, другие фиброзы легких, хронические легочные заболевания.
* Хондродисплазия Хондродисплазия - группа системных наследственных заболеваний с нарушением энхондрального остеогенеза.
МКБ Q77.4 Ахондроплазия. Q77.8 Другая остеохондродисплазия с дефектами роста трубчатых костей и позвоночного столба.
Мутация гена - рецептора фактора роста фибробластов, вызывают три формы заболевания:
танатофорную карликовость (летальные скелетные дисплазии), ахондроплазию, гипохондроплазию (кости таза и черепа не поражены, нет неврологических осложнений, нет искривления большеберцовых костей).
Ахондроплазия (диафизарная аплазия, хондродистрофический нанизм, болезнь Парро-Мари, врожденная хондродистрофия, микромелический нанизм) - аномальный рост и развитие хрящевой ткани в эпифизах трубчатых костей и основании черепа, хрящевые зоны которых либо гипопластичные, либо аномально гиперплазированные. Большинство случаев (85%) - новые мутации, из-за резко сниженной способности больных иметь потомство.
Частота 1:100 000.
Минимальные диагностические признаки: диспропорциональная карликовость за счет укорочения конечностей.
Клиника:
Низкий рост (при рождении - 46-48 см, средний рост мужчин - 131 см, женщин - 124 см) при сохранении нормальной длины туловища, ожирение.
Аномальная форма черепа (нависающий лоб, выступающий затылок), увеличенный бугристый мозговой череп, гидроцефалия, гипоплазия средней трети лица с глубокой переносицей), косоглазие.
Укорочение конечностей, за счет проксимальных отделов, с их деформацией и утолщением. У новорожденных руки доходят до пупочного кольца, у взрослых - до паховой связки. Кисти широкие и короткие, симптом трезубца, брахидактилия, изодактилия.
Поясничный горб, выраженный поясничный лордоз, ограничение разгибания в локтевых и коленных суставах, варусное искривление ног, гипотония.
Частые средние отиты в детстве, кондуктивная тугоухость. Дыхательная недостаточность вследствие обструкции верхних дыхательных путей. Задержка у детей моторного развития, при сохранном интеллекте. При прогрессирующей гидроцефалии - неврологические симптомы, при сужении позвоночного канала - сдавление спинного мозга с параплегией ног.
Рентгенография периода роста: центры окостенения появляются в обычные сроки, эпифизы запястья и предплюсны формируются из нескольких центров окостенения неправильной формы.
Эпифизарные центры окостенения уплощены, эпиметафизарные зоны дугообразно искривлены, метафизы расширены, отмечается ускоренное окостенение синхондрозов костных сегментов.
Рентгенография сформировавшегося скелета: сужение спинномозгового канала, кубовидная форма тел позвонков, укорочение и утолщение трубчатых костей, расширение метафизов с аномальным окостенением, широкие межпозвонковые диски, уплощение основания черепа, уменьшение большого затылочного отверстия. Развернутые крылья подвздошной кости таза, уплощение крыши вертлужной впадины.
ечение: с рождения - витаминотерапия, массаж, ЛФК, на ночь - корригирующие шины. Для стимуляции роста костей - раздражение эпифизарных зон роста (УВЧ-терапия, грязи). Ребенок должен спать на животе, на твердой поверхности. В метафизы около эпифизарных зон роста - аутотрансплантанты и др. Использование косых или Z-образных остеотомий с применением аппарата Илизарова для удлинения конечностей, в постоперационном периоде - общеукрепляющая терапия, массаж, ЛФК.
Дифференциальный диагноз: другие формы карликовости, ахондрогенез.
* Синдром Крузона (черепно - лицевой дизостоз Крузона, краниофациальный дизостоз.) (Q75.1) (10q25.1 - q25.2) Минимальные диагностические признаки: оксицефалия (в основе - преждевременное заращение черепных швов), экзофтальм, гипоплазия верхней челюсти (ложная прогения), прогнатия.
Дополнительные клинические признаки: краниосиностоз, брахицефалия, выступающие глаза, гипертелоризм, расходящееся косоглазие, УклювовидныйФ, вздернутый кончик носа, короткая верхняя губа, редкие зубы, тугоухость, выраженные пальцевые вдавления на своде черепа, умственная отсталость и другие аномалии.
* Анемия Минковского-Шоффара (болезнь Минковского - Шоффара, сфероцитоз наследственный, семейная шаровидно-клеточная гемолитическая анемия) (D58.0) Наследование А-Д с неполной пенетрантностью.
Мутантный ген анкирина и спектрина локализован на хромосоме 8р.
Частота 2,2:10 000.
Минимальные диагностические признаки: желтуха, анемия, спленомегалия, микросфероцитоз, пониженная осмотическая резистентность эритроцитов.
Клиника: в 50% случаях заболевание проявляется в периоде новорожденности, имитируя гемолитическую болезнь новорожденного. Диагноз ставится обычно в 3-10 лет. Тяжесть клинических проявлений варьирует. Старшие дети жалуются на тяжесть в левом подреберье, слабость, утомляемость, которые возникают в период кризов. Родители замечают периодически возникающую желтуху, задержку физического развития, гипогенитализм.
Течение заболевания характеризуется кризами 2-х типов. Гемолитический криз проявляется нарастанием анемии, одышкой, тошнотой, рвотой, болями в животе, адинамией и повышением температуры до 38-40о, гепатоспленомегалией, нормохромной анемией (ретикулоцитоз 50-60% и выше). Апластический (арегенераторный) криз проявляется тяжелой гипохромией, анемией без ретикулоцитоза и желтухи, размеры селезенки меньше, чем при гемолитическом кризе. Желтуха не сопровождается обесцвечиванием кала, темной мочой, кожным зудом.
Характерны: УбашенныйФ череп, гипертелоризм глаз, гетерохромия радужки, прогнатия, высокое небо, узкие зубные дуги, нарушения развития зубов, западение переносицы, кривошея, полидактилия, синдактилия. Нередко встречается дефект межжелудочковой перегородки. На рентгенограмме черепа - значительное расширение диплоитического пространства с рисунком типа УщеткиФ.
Диагноз: анамнез, клиника, параклинические данные: анемия, сфероцитоз, снижение среднего диаметра и осмотической резистентности эритроцитов, возможно появление нормобластов.
ечение: наиболее радикальный метод - спленэктомия, возможна с 5-летнего возраста. При кризах - трансфузия эритроцитарной массы, инфузионная терапия.
Прогноз: для жизни благоприятный.
Pages: | 1 | ... | 10 | 11 | 12 | 13 | 14 | ... | 16 | Книги по разным темам